原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿泻药称号
2022-01-17 06:44 来源：南昌男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日无限期，美国食品药品监督管理局（FDA）已获得者该一些公司的主要候选药物REN001治疗病症磷酸化肌病（PMM）的孤儿药敬称。该一些公司还无限期了最近收尾的针对PMM病患的REN001化学疗法者的积极结果。
REN001是一款选择性PPARδ激动剂，可治疗包括PMM在内的内分泌肌病。PMM是磷酸化基因型所致的严重影响哮喘，PMM病患的躯干功能多半会下降，对日常功能产生不利影响，并且病患寿命会大大缩短。目前尚有FDA批文的用于治疗PMM的药物。
Reneo Pharmaceuticals首席执行长Niall O’Donnell博士说：“患上磷酸化病症肌病的病患的生活受到很多方面的影响”。Reneo对患上磷酸化基因缺陷和肌病因的PMM病患收尾了月底12周的临床试验（REN001研究者）。病患每天口服一次REN001，大多数病患选择参加另外的36周对外开放标识延伸研究者。REN001研究者考察了步行验证和一些症状问卷调查的结果，该研究者的安全及性数据表明，REN001在PMM病患中是安全及的且耐受性较佳。
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